Pesquisa com cães traz esperança para o tratamento da distrofia muscular

Os animais são tratados pela equipe da bióloga Mayana Zatz,
da USP

     Um estudo com dois cães da raça Golden Retrivier podem abrir caminhos para o tratamento da distrofia muscular. Ringo e Suflair têm distrofia muscular e, surpreendentemente, escaparam da doença. Eles fazem parte do modelo animal estudado pelo Centro de Pesquisa do Genoma Humano e Células-Tronco da Universidade de São Paulo, e levaram a uma descoberta de uma alteração genética que promove a compensação à doença. No futuro, essa descoberta poderá ser a base de um novo tratamento para quem sofre de distrofia muscular de Duchenne.

     Diagnosticados com a doença desde filhotes, ao longo de 8 anos, os pesquisadores encontram o responsável que protege a musculatura desses cachorros. Trata-se do gene Jaggedi. Em Ringo e Suflair, este gene está mais ativado e produz mais proteínas que o normal, o que desencadeia um mecanismo que ajuda a mascarar a distrofia.

     A descoberta é inédita e revela que é possível haver um músculo funcional em um animal de grande porte, apesar da distrofia. A raça Golden Retrivier são o modelo animal mais parecido com os humanos e suportam cargas comparáveis com as que carregamos.

Entendendo a doença

     A distrofia é causada por uma falha no gene que produz a distrofina, uma proteína fundamental para manter a fibra muscular inteira. A falta desta proteína  leva à perda progressiva de musculatura, inclusive do coração e do diafragma. Em pessoas, a forma mais grave - e mais frequente - da doença é a distrofia muscular de Duchenne. Ela é diagnosticada, em geral, em meninos de 3 a 4 anos de idade. Com cerca de 12 anos, a maioria deles não consegue mais andar. A degeneração muscular continua, levando à morte precoce.

     É raro a doença acometer meninas, porque o gene da distrofina está no cromossomo X e elas precisariam herdar os dois cromossomos com defeito. É uma doença que ainda não tem cura, e os cuidados são apenas paliativos, como fisioterapia e remédios.

     A pesquisa foi publicada na revista Cell, periódico de maior índice de impacto nas áreas de biologia molecular e bioloquímica.

Fonte e foto: USP